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L'infusione endovenosa di cellule staminali allogeniche espanse di origine adiposa è stata ben tollerata, senza tossicità associata alla dose, e ha dimostrato efficacia clinica nella artrite reumatoide refrattaria.
Sono state valutate la sicurezza e la tollerabilità della somministrazione endovenosa di Cx611, un preparato di cellule staminali allogeniche espanse di origine adiposa ( eASC ), nei pazienti affetti da artrite reumatoide refrattaria, e sono stati ottenuti dati preliminari di efficacia clinica in questa popolazione.
Per la valutazione è stato effettuato uno studio multicentrico, con aumento graduale della dose, randomizzato, in singolo cieco ( doppio cieco per efficacia ), controllato con placebo, di fase Ib/IIa.
I pazienti con artrite reumatoide refrattaria attiva ( fallimento di almeno due farmaci biologici ) sono stati randomizzati a ricevere tre infusioni endovenose di Cx611: 1 milione/kg ( coorte A ), 2 milioni/kg ( coorte B ), 4 milioni/kg ( coorte C ) o placebo, nei giorni 1, 8 e 15, e sono stati seguiti per la valutazione della terapia per 24 settimane.
Sono stati trattati 53 pazienti ( 20 nella coorte A, 20 nella coorte B, 6 nella coorte C e 7 nel gruppo placebo ).
Sono stati segnalati 141 eventi avversi. 17 pazienti del gruppo A ( 85% ), 15 del gruppo B ( 75% ), 6 del gruppo C ( 100% ) e 4 del gruppo placebo ( 57% ) hanno presentato almeno un evento avverso.
In 6 pazienti, 8 eventi avversi sono stati di grado 3 in intensità ( grave ), 5 nella coorte A ( infarto lacunare, diarrea, rottura del tendine, nodulo reumatoide e artrite ), 2 nella coorte B ( sciatica e artrite reumatoide ) e 1 nel gruppo placebo ( astenia ).
Solo uno degli eventi avversi di grado 3 è stato grave ( infarto lacunare ).
Le risposte American College of Reumatology ( ACR ) 20 per le coorti A, B, C e placebo sono state, rispettivamente, pari a 45%, 20%, 33% e 29%, al mese 1, e 25%, 15%, 17% e 0% al mese 3.
In conclusione, l'infusione endovenosa di Cx611 è stata generalmente ben tollerata, senza evidenze di tossicità associata alla dose e nel periodo di tempo studiati.
Inoltre, è stata osservata una tendenza all'efficacia clinica.
Questi dati giustificano una ulteriore ricerca su questa innovativa terapia nei pazienti con artrite reumatoide. ( Xagena2017 )
Álvaro-Garcia JM et al, Ann Rheum Dis 2017; 76: 196-202
Reuma2017
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